Europäische Zulassungsbehörde empfiehlt grünes Licht für bahnbrechendes Hämophilie-Medikament von Novo Nordisk
Der dänische Pharmakonzern Novo Nordisk hat die nächste Hürde auf dem europäischen Arzneimittelmarkt genommen. Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat eine positive Empfehlung für Alhemo (Concizumab) abgegeben, das erste subkutane, einmal täglich anzuwendende prophylaktische Medikament für Hämophilie-Patienten ab zwölf Jahren mit den Typen A oder B und Inhibitoren.
Hämophilie, ein seltenes Blutungsleiden, beeinträchtigt die Blutgerinnung des Körpers, was zu unkontrollierten Blutungen führen kann. Alhemo ist ein monoklonaler Anti-TFPI-Antikörper, der den Proteinkomplex TFPI blockiert, um den Prozess der Blutgerinnung zu unterstützen – selbst wenn die eigentlichen Gerinnungsfaktoren fehlen oder unzureichend sind.
Die positive Einschätzung der EMA basiert auf den Daten der Phase-3-Studie "explorer7". Diese zeigte eine beeindruckende Reduktion spontaner und traumatischer Blutungen um 86 % unter Concizumab-Prophylaxe. Zudem verringerte sich die jährliche Blutungsrate von 11,8 auf 1,7, wobei der mittlere Wert für Concizumab sogar bei null lag.
Alhemo könnte, vorbehaltlich der Genehmigung durch die Europäische Kommission in etwa zwei Monaten, in Form eines tragbaren, vorgemischten und vorgefüllten Pens auf den Markt kommen, was eine einfache subkutane Verabreichung ermöglicht. Das Medikament ist bereits in Australien und der Schweiz zugelassen und kann in Japan sowohl mit als auch ohne Inhibitoren angewendet werden.
Novo Nordisk plant, das Hämophilie-A-Programm zu erweitern und hat jüngst die Rechte an der In-vivo-Geneditierungstechnologie von 2seventy Bio außerhalb der Onkologie und für bestimmte Immuntherapien erworben.
