Sanofi erreicht Meilenstein: Phase-III-Studie für Rilzabrutinib bei Thrombozytopenie erfolgreich
Die jüngste Phase-III-Studie LUNA 3 von Sanofi zur Erprobung des Wirkstoffs Rilzabrutinib zur Behandlung der persistierenden oder chronischen Immunthrombozytopenie (ITP) bei Erwachsenen war erfolgreich und erreichte den primären Endpunkt. Die Studie zeigte, dass 23 % der behandelten Erwachsenen mit dieser seltenen immunvermittelten Erkrankung eine dauerhafte Thrombozytenantwort erzielten.
Diese dauerhafte Reaktion definierte sich durch eine Thrombozytenzahl von mindestens 50.000/µL über einen Zeitraum von acht der letzten zwölf Wochen der 24-wöchigen Behandlungsphase ohne Rettungstherapie. Die randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde Untersuchung bewertete die Sicherheit und Wirksamkeit von Rilzabrutinib im Vergleich zu einem Placebo.
Die behandelten Patienten, deren mittlere Thrombozytenzahl bei 15.000/μL lag, erhielten zweimal täglich 400 mg Rilzabrutinib über bis zu 24 Wochen und anschließend eine 28-wöchige Phase ohne Verblindung. In der Therapiegruppe wurde eine 65%ige Thrombozytenantwort festgestellt, verglichen mit 33% in der Placebo-Gruppe. Verbesserungen zeigten sich auch bei sekundären Endpunkten, etwa verminderte Blutungen und reduzierter Bedarf an Rettungstherapien.
Die Studie zeigte, dass die Wahrscheinlichkeit, eine Thrombozytenantwort zu erzielen, für Rilzabrutinib-Patienten etwa dreimal höher war als für Placebo-Patienten. Die Zeit bis zur ersten Thrombozytenantwort betrug median 36 Tage, bei den Respondern 15 Tage. Außerdem verbesserte sich die körperliche Erschöpfung sowie die Lebensqualität signifikant für die Rilzabrutinib-Probanden. Das Sicherheitsprofil entsprach bisherigen Erkenntnissen aus früheren Studien.
Sanofi betont, dass diese Daten das Potenzial von Rilzabrutinib untermauern, eine robuste und dauerhafte Thrombozytenantwort bei Immunthrombozytopenie zu bieten und somit Hoffnung für Patienten mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten schaffen. Angesichts der gezielten Wirkung auf BTK, ein essentielles Enzym in vielen Immunzellen, glaubt Sanofi an positive Patientenergebnisse auch in anderen seltenen Blut- und Autoimmunerkrankungen.
Derzeit prüfen die Regulierungsbehörden in der EU und den USA den Einsatz der Therapie, und eine Entscheidung der FDA wird für den 29. August nächsten Jahres erwartet. Im Februar dieses Jahres hatte das Unternehmen bereits positive Ergebnisse der Phase-II-Studie bei Patienten mit chronischer spontaner Urtikaria (CSU) mitgeteilt.
