Optimierte Dosierung in der Mitochondrienmedizin: Thiogenesis auf der Mitocon 2026
Thiogenesis Therapeutics hat auf der renommierten Mitocon 2026, einer internationalen Fachkonferenz in Pisa, vielversprechende Ergebnisse aus ihrer Phase-2-Studie zu MELAS (Mitochondriale Enzephalomyopathie, Laktatazidose und schlaganfallähnliche Episoden) vorgestellt. Im Zentrum der Untersuchung stand das Medikament TTI-0102 und seine Wirkung auf die bei MELAS-Patienten häufig auftretende Fatigue (Erschöpfung). Die Studie, die gewichtsbasierte Dosierungen untersuchte, erzielte eine signifikante Verbesserung der Fatigue-Symptome, gemessen an der Modified Fatigue Impact Scale (MFIS). Patienten, die mit TTI-0102 behandelt wurden, zeigten eine um bis zu 10 % geringere Erschöpfung im Vergleich zur Placebo-Gruppe.
Neben der klinischen Verbesserung führte die Studie auch zu Erkenntnissen im Bereich der Pharmakokinetik und -dynamik. Eine einmal täglich angepasste Dosierung von etwa 60 mg/kg ermöglichte eine konstante Wirkstoffexposition und verbesserte die Verträglichkeit durch niedrigere Cysteamin-Konzentrationen im Vergleich zu herkömmlichen Formulierungen. Des Weiteren stiegen die Plasma-Pyruvatwerte ohne Anstieg des Laktats, was auf eine effizientere Energienutzung der Zellen hinweist.
Die Erfolge dieser Phase-2-Studie bieten neue Hoffnung für MELAS-Patienten und legen den Grundstein für zukünftige Forschungsprojekte, einschließlich einer geplanten Phase-2a-Studie zum Leigh-Syndrom-Spektrum. Diese Fortschritte unterstreichen die Bedeutung einer optimierten Dosierung bei der Behandlung seltener mitochondrialer Erkrankungen.
