Anwendungsbegleitende Datenerhebung: Registerdaten können für die Nutzenbewertung hilfreich sein
Ohne Randomisierung muss aber mehr Aufwand in die frühzeitige und gute Planung von Studien und in die Dateninfrastruktur investiert werden.
Köln, 25.11.2025 (lifePR) - Für die Nutzenbewertung von Arzneimitteln bedarf es Daten zum Vergleich mit dem therapeutischen Standard. Da die Zulassung von Orphan Drugs häufig auf Basis nicht vergleichender Daten erfolgt, hat der Gesetzgeber ab 2020 das Verfahren der anwendungsbegleitenden Datenerhebung (AbD) eingeführt. Ziel ist es, bestehende Evidenzlücken zu schließen und so eine bessere Datenbasis für die Nutzenbewertung zu erhalten. Mittlerweile liegen erste Erfahrungen aus der Prüfung von Studienunterlagen der pharmazeutischen Hersteller vor. Sie betreffen inhaltliche und methodische Aspekte der Studienplanung, Studiendurchführung und Datenauswertung sowie erste Zwischenergebnisse aus laufenden AbDs, die Register als Datenquelle nutzen.
Vor diesem Hintergrund hat der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) das IQWiG mit der wissenschaftlichen Ausarbeitung ausgewählter Aspekte zur Generierung und Auswertung versorgungsnaher Daten für die frühe Nutzenbewertung von Arzneimitteln beauftragt. Der Fokus liegt dabei auf sieben Kernthemen zur Durchführung von nicht randomisierten vergleichenden Studien, unter anderem Confounder identifizieren (Variablen, die Studienergebnisse verzerren können), patientenberichtete Endpunkte (PROs) erheben sowie Propensity-Score-Analysen in Anwendungsgebieten mit kleinen Patientengruppen.
Das IQWiG-Fazit: Unter Einhaltung international anerkannter Qualitätsanforderungen können Studien auf Basis von Registerdaten für die Nutzenbewertung hilfreich sein, z.B. bei Orphan Drugs. Es lohnt sich, mehr Aufwand in die frühzeitige und gute Planung solcher Studien und die Dateninfrastruktur zu investieren. Denn das spart viel Arbeit bei der Durchführung der Studie und erhöht die Effizienz bei der Auswertung der erhobenen Daten.
Der Rapid Report zeigt Wege auf, wie nicht randomisierte vergleichende Studien machbar durchgeführt werden können, offenbart aber auch, dass sie deutlich komplexer sind als randomisierte kontrollierte Studien. Es gilt, eine mögliche Verzerrung infolge des nicht randomisierten Vergleichs zu minimieren: Denn zum Beispiel sind für Studien ohne Randomisierung – also ohne die zufällige Zuteilung der Patientinnen und Patienten in die Studienarme – aufgrund der notwendigen Adjustierung für Confounder viel größere Teilnehmerzahlen und damit ein erhöhter Erhebungsaufwand nötig.
„Wer bei einer nicht randomisierten Studie zu Beginn intensiv in die Studienplanung investiert, kann nicht nur Aufwand bei der Durchführung sparen, sondern erntet auch aussagekräftigere Daten“, fasst Volker Vervölgyi, Bereichsleiter im IQWiG-Ressort Arzneimittelbewertung, das empfohlene Vorgehen für anwendungsbegleitende Datenerhebung bei neuen Arzneimitteln zusammen und ergänzt: „Wichtige Grundlage dafür ist allerdings eine gute Forschungsdateninfrastruktur, die hierzulande oft noch fehlt.“
Zum Ablauf der Berichterstellung
Der G-BA hat das IQWiG am 28.01.2025 mit der wissenschaftlichen Ausarbeitung ausgewählter Aspekte zur Generierung versorgungsnaher Daten und deren Auswertung zum Zwecke der Nutzenbewertung von Arzneimitteln nach § 35a SGB V beauftragt. Die vorläufigen Ergebnisse des Rapid Reports hatte das IQWiG als Vorbericht im Juli 2025 veröffentlicht und zur Diskussion gestellt. Nach Abschluss des Stellungnahmeverfahrens und der Durchführung einer wissenschaftlichen Erörterung hat das Projektteam den vorläufigen Rapid Report überarbeitet und im November 2025 an den Auftraggeber versandt. Die eingegangenen schriftlichen Stellungnahmen und das Protokoll der wissenschaftlichen Erörterung werden in einem eigenen Dokument zeitgleich mit dem Abschlussbericht publiziert.
Zur Identifikation und Auswahl von Confoundern griff das IQWiG auf das spezielle Arbeitspapier (GA23-02) vom Juni 2025 zurück, in dem bereits Methoden zur systematischen Confounderidentifikation beschrieben wurden, hier zur Indikation schubförmig remittierende multiple Sklerose (RRMS): Um den Aufwand – ohne relevanten Informationsverlust – zu reduzieren, können die in der systematischen Literaturrecherche identifizierten Confounder verdichtet werden.
