Sanofi erzielt Durchbruch bei Phase-III-Studie zu Rilzabrutinib
Sanofi hat kürzlich positive Ergebnisse aus der Phase-III-Studie LUNA 3 für das Medikament Rilzabrutinib vorgestellt, das zur Behandlung von persistenter oder chronischer immunvermittelter Thrombozytopenie (ITP) bei Erwachsenen getestet wird. Die Studie erreichte ihr primäres Ziel: Ein dauerhafter Anstieg der Thrombozyten wurde bei 23 Prozent der behandelten Erwachsenen beobachtet.
Dabei sollte der Thrombozytenwert über einen Zeitraum von acht der letzten zwölf Wochen der insgesamt 24-wöchigen Behandlungszeit über 50.000/µL liegen, und das ohne zusätzliche Rettungstherapie. Die randomisierte, placebokontrollierte und doppelt verblindete Studie umfasste sowohl erwachsene als auch jugendliche Probanden mit anhaltender oder chronischer ITP.
Die erwachsenen Patienten in der Studie, die zu Beginn einen mittleren Thrombozytenwert von 15.000/μL aufwiesen, erhielten entweder 400mg Rilzabrutinib zweimal täglich oder ein Placebo über bis zu 24 Wochen, gefolgt von einem 28-wöchigen Open-Label-Zeitraum. In der Behandlungsgruppe wurde eine Thrombozytenreaktionsrate von 65 Prozent verzeichnet, verglichen mit 33 Prozent in der Placebo-Gruppe.
Auch bei den sekundären Endpunkten, wie verringerter Blutungsneigung und Bedarf an Rettungstherapie, zeigten sich Verbesserungen. Die Therapie reduzierte den Bedarf an Rettungstherapien um 52 Prozent im Vergleich zum Placebo.
Der Studienbericht zeigt auf, dass Probanden, die Rilzabrutinib erhielten, fast dreimal so wahrscheinlich eine Thrombozytenreaktion zeigten wie diejenigen, die Placebo erhielten. Die mediane Zeit bis zur ersten Thrombozytenreaktion betrug 36 Tage für die Rilzabrutinib-Gruppe, bei den Respondern lag sie sogar bei 15 Tagen.
Zusätzliche Verbesserungen stellten sich bei körperlicher Müdigkeit und Lebensqualität der Patienten ein, wobei das Sicherheitsprofil mit früheren Studien übereinstimmte.
Dietmar Berger, Sanofis globaler Entwicklungschef und Chief Medical Officer, betonte das Potenzial von Rilzabrutinib, eine robuste und dauerhafte Thrombozytenantwort bei ITP zu bieten, was hoffnungsvolle Aussichten für Patienten mit begrenzten Behandlungsoptionen eröffnet. Das Medikament befindet sich derzeit sowohl in der EU als auch in den USA in der regulatorischen Prüfung. Die FDA hat einen Zieltermin für die Zulassungsentscheidung zum 29. August nächsten Jahres festgelegt.
Zusätzlich wurden im Februar positive Ergebnisse aus der Phase-II-Studie zu Rilzabrutinib bei Patienten mit chronischer spontaner Urtikaria veröffentlicht.
