Thiogenesis Therapeutics startet Phase-2-Studie zu MELAS-Erkrankung
Thiogenesis Therapeutics, ein aufstrebendes Biotechnologieunternehmen mit Sitz in San Diego, hat den Beginn einer klinischen Phase-2-Studie bekannt gegeben, die eine neue Hoffnung für Patienten mit der seltenen Erbkrankheit MELAS (mitochondrialen Enzephalomyopathie mit Laktatazidose und schlaganfallähnlichen Episoden) darstellt. Der erste Schritt in der Erprobung des vielversprechenden Produktkandidaten TTI-0102 markiert einen bedeutenden Meilenstein, da er den ersten beiden Patienten im Radboud University Medical Center in den Niederlanden erfolgreich verabreicht wurde.
Die Studie, die auch in Frankreich durchgeführt wird, folgt einem anspruchsvollen Design: Sie ist randomisiert, doppelblind und placebokontrolliert, um die verschiedenen Aspekte der neu entwickelten Behandlung wie Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit zu bewerten. Insgesamt 12 Patienten werden über sechs Monate beobachtet, wobei acht das Präparat TTI-0102 und vier ein Placebo erhalten.
Eine Zwischenanalyse nach 3 Monaten soll bereits erste Hinweise auf die Sicherheit und Wirksamkeit geben. Der führende Produktkandidat TTI-0102 basiert auf der Thiol-Verbindung Cysteamin, die die intrazelluläre Konzentration von essenziellen Antioxidantien wie Glutathion erhöht.
Dies ist besonders wichtig, da MELAS-Patienten in diesen Bereichen oft Defizite aufweisen, die zur Erkrankungsdynamik beitragen. Der innovative Ansatz von Thiogenesis könnte somit zu einer signifikanten Verbesserung im Kampf gegen diese seltene Erkrankung führen, für die es derzeit keine zugelassenen Behandlungen in der EU oder den USA gibt.
