Sarepta Therapeutics: Zweiter Todesfall bremst Biotech-Riese aus
Die Aktien von Sarepta Therapeutics erlebten am Montag einen dramatischen Rückschlag, nachdem der Biotech-Konzern den zweiten Todesfall im Zusammenhang mit seiner Gentherapie für Muskeldystrophie bekannt gab. Die Therapie, mit dem Namen Elevidys, ist für Kinder mit einer genetischen Variante der Duchenne-Muskeldystrophie zugelassen. Trotzdem sorgt sie für Besorgnis durch Nebenwirkungen wie akute Leberschäden, die bei älteren, nicht mehr gehfähigen Patienten auftreten können.
Das Unternehmen hat umgehend auf die Vorkommnisse reagiert und die Lieferung der Therapie an ältere, nicht mehr gehfähige Patienten gestoppt. Zudem wird eine laufende Studie pausiert. Ein Expertengremium soll nun neue Sicherheitsprotokolle entwickeln, die voraussichtlich eine verstärkte Verwendung von immunsystemunterdrückenden Medikamenten beinhalten werden. Der Zusammenhang zwischen den Leberschäden und der Immunantwort der Patienten wird intensiv untersucht.
Sarepta steht zudem unter der Aufsicht der US-amerikanischen Food and Drug Administration, die gegebenenfalls über Änderungen bei der Anwendung des Produkts entscheiden muss. Die Therapie hatte trotz Bedenken einiger FDA-Wissenschaftler im Jahr 2023 ihre beschleunigte Zulassung erhalten. Kürzlich wurde die Anwendung auf Patienten ab vier Jahren erweitert, unabhängig von ihrer Gehfähigkeit.
Analysten von der Wall Street äußern bereits Spekulationen, dass die FDA, möglicherweise unter Leitung des kritischen neuen Impfstoffchefs Dr. Vinay Prasad, weitere Einschränkungen für die Therapie verhängen könnte. Die Aktien des Unternehmens, das seinen Sitz in Cambridge, Massachusetts hat, fielen um mehr als 42 % und schlossen bei etwa 21 US-Dollar im Handel.
Sarepta sieht sich nun der Herausforderung gegenüber, mit der FDA zusammenzuarbeiten, um Sicherheit und Effektivität der Behandlung zu gewährleisten. Ob Elevidys weiterhin für nicht mehr gehfähige Patienten zur Verfügung stehen wird, bleibt abzuwarten.
