FDA lehnt Zulassung einer höher dosierten Spinraza-Variante durch Biogen ab.
Die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA hat kürzlich die Zulassung einer höherdosierten Version von Biogens Medikament zur Behandlung einer seltenen genetischen Erkrankung, die zu Muskelschwäche führt, abgelehnt. Diese Entscheidung wird vor allem mit der Notwendigkeit technischer Aktualisierungen in den Antragsunterlagen begründet. Wichtig dabei ist, dass es keine Beanstandungen hinsichtlich der klinischen Daten gegeben hat, die die Wirksamkeit des hochdosierten Regimes belegen. Dies teilte Biogen in einer kürzlichen Erklärung mit.
Trotz dieser Rückschläge hat Biogen bekanntgegeben, dass das Unternehmen plant, den Zulassungsantrag so schnell wie möglich auf der Grundlage der bereits vorliegenden Informationen erneut einzureichen. Spinraza, das erstmalig im Jahr 2016 zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) zugelassen wurde, generierte im Jahr 2024 weltweite Umsätze in Höhe von 1,57 Milliarden US-Dollar und ist damit das zweitmeistverkaufte Produkt des Konzerns. Priya Singhal, Leiterin der Entwicklungsabteilung von Biogen, betonte, dass die unerwartete Entscheidung der FDA das Unternehmen nicht davon abhalten werde, die höherdosierte Therapie weiterhin Patienten mit SMA zugänglich zu machen.
Es ist wichtig zu verstehen, dass die seltene genetische Störung SMA durch Mutationen im SMN1-Gen verursacht wird, was zu einem fortschreitenden Muskelschwund und einer Degeneration der Motoneuronen führt. Biogen sieht sich einer wachsenden Konkurrenz durch Novartis' Gentherapie Zolgensma und Roches orales Medikament Evrysdi gegenüber, die aufgrund ihrer einfachen Verabreichung und größeren Zugänglichkeit zunehmend an Beliebtheit gewinnen.
Die abgelehnte höherdosierte Version von Spinraza hat in Japan bereits eine Zulassung erhalten und wird momentan von der Europäischen Arzneimittelbehörde sowie anderen internationalen Regulierungsbehörden überprüft. Dieses Regime beinhaltet zwei Initialdosen von jeweils 50 mg im Abstand von 14 Tagen, gefolgt von Erhaltungsdosen von 28 mg alle vier Monate. Dies steht im Vergleich zur derzeitigen Standarddosis von 12 mg.
Biogens Zulassungsantrag basiert auf belastbaren Daten aus klinischen Studien, die signifikante Verbesserungen der motorischen Funktionen bei Säuglingen im Vergleich zu unbehandelten Patienten zeigten. Die Verabreichung des Medikaments erfolgt durch Injektion der Rückenmarksflüssigkeit, um die Proteinspiegel zu steigern, die für das Überleben der Motoneuronen entscheidend sind. Die globalen Rechte zur Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von Spinraza hat Biogen im Rahmen einer Lizenzvereinbarung von Ionis Pharmaceuticals erhalten.
