Zukunft von Elevidys ungewiss: CHMP lehnt Roche-Gentherapie ab
Roche steht vor einer Herausforderung: Die Europäische Arzneimittel-Agentur hat das Zulassungsgesuch für die Gentherapie Elevidys abgelehnt. Elevidys, entwickelt zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie bei jungen Patienten, stieß aufgrund kürzlicher Todesfälle auf Widerstand.
Der Partner von Roche, Sarepta, hat in den USA bereits die Auslieferung gestoppt, nachdem drei Patienten infolge der Behandlung an Leberversagen verstarben. Roche, das die Marktrechte außerhalb der USA besitzt, folgte diesem Schritt in einigen internationalen Märkten.
Diese Entscheidung basiert auf umfassenden klinischen Studien, insbesondere der Phase-III-Studie EMBARK, die letztlich die gesetzten Ziele nicht vollständig erreichte. Trotz signifikanter Verbesserungen gegenüber Placebos gibt es nun Bedenken hinsichtlich der Sicherheit.
Bisher wurden über 900 Patienten mit Elevidys behandelt, jedoch werfen die gegenwärtigen Entwicklungen einen Schatten auf die Zukunft der Therapie. Die Diskussion um die sichere Anwendung der Gentherapie bleibt somit offen und wird die Unternehmen weiter fordern.
