Thiogenesis erhält positive Rückmeldung zur Einreichung eines IMPD für die klinische Phase-2a-Studie zu MASH bei Kindern in Europa und Bewilligung für Kernpatent in der EU

San Diego, CA, 25.06.2025 (PresseBox) - Thiogenesis Therapeutics, Inc. (TSXV: TTI | OTCQX: TTIPF),ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das Therapeutika auf Thiolbasis zur Behandlung mitochondrialer Erbkrankheiten und Stoffwechselerkrankungen bei Kindern entwickelt, hat heute bekannt gegeben, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel („CHMP“) der Europäischen Arzneimittel-Agentur („EMA“) eine wissenschaftliche Empfehlung ausgesprochen hat, die für die Einreichung der Unterlagen zum Prüfpräparat (Investigational Medicinal Product Dossier, „IMPD“) für eine klinische Phase-2a-Studie bei pädiatrischen Patienten mit metabolischer Dysfunktion-assoziierter Steatohepatitis („MASH“) spricht.

Diese explorative Studie wird die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und die pharmakodynamischen Auswirkungen von TTI-0102, einem Disulfid-Prodrug von Cysteamin der dritten Generation, bei Kindern im Alter zwischen 10 und 17 Jahren mit durch Biopsie bestätigter MASH – und mit einem relevanten Grad an Krankheitsaktivität, sowie mindestens Fibrosestadium 2 – untersuchen. Im Rahmen des geplanten offenen, einarmigen Studiendesigns sollen Veränderungen bei Leberenzymen und mitochondrialen Biomarkern als explorative Endpunkte bewertet werden. In ihrer Empfehlung hat die EMA den hohen ungedeckten medizinischen Bedarf in dieser pädiatrischen Bevölkerungsgruppe anerkannt und bestätigt, dass die Einleitung pädiatrischer Studien auf Grundlage der verfügbaren klinischen Daten für Cysteamin, den „aktiven Bestandteil“ in TTI-0102, gerechtfertigt sein kann.

„Diese EMA-Zulassung ist ein weiterer Meilenstein in unserer klinischen Entwicklungsstrategie und ermöglicht uns die Ausweitung unseres TTI-0102-Programms auf MASH bei Kindern in Europa“, erklärt Dr. Patrice Rioux, MD, Ph.D., Chief Executive Officer von Thiogenesis. „Zusammen mit unserer vor kurzem eingeleiteten Phase-2-Studie MELAS und der IND-Genehmigung für das Leigh-Syndrom-Spektrum in den Vereinigten Staaten sind wir nun in der Lage, den klinischen Nutzen für mehrere schwerwiegende pädiatrische Erkrankungen im Zusammenhang mit mitochondrialer Dysfunktion nachzuweisen.“

Neben den klinischen Fortschritten in Zusammenhang mit TTI-0102 hat Thiogenesis vor kurzem von der Europäischen Union eine Patentbewilligung für seine asymmetrischen Disulfid-Prodrugs von Cysteamin mit dem Titel „Compositions for Controlled Release of Cysteamine and Systemic Treatment of Cysteamine Sensitive Disorders-PCT Pub No. WO2017161318“erhalten. Dieses geistige Eigentum stärkt die Wettbewerbsposition des Unternehmens in den beiden Indikationen „mitochondriale Erkrankungen“ und „Stoffwechselkrankheiten“ bis zum Jahr 2038. Das gleiche Patent wurde bereits in den Vereinigten Staaten erteilt.

Über MASH bei Kindern

Die sogenannte pädiatrische metabolische Dysfunktion-assoziierte Steatohepatitis („MASH“) ist eine schwerwiegende Form der Fettleber bei Kindern, die sich in einer Entzündung und Schädigung der Leber infolge eines Fettaufbaus sowie Narbenbildung manifestiert. Es handelt sich um ein fortgeschrittenes Stadium der metabolischen Dysfunktion-assoziierten steatotischen Lebererkrankung („MASLD“), die früher unter der Bezeichnung nicht-alkoholische Fettlebererkrankung (NAFLD) bekannt war. Etwa 7-14 % der Kinder und Jugendlichen in der Europäischen Union sind von einer MASLD betroffen, das entspricht 5-10 Millionen Patienten. Oxidativer Stress spielt eine wesentliche Rolle beim Fortschreiten der MASH-Erkrankung, der den Übergang von einer einfachen Steatose hin zu einer Steatohepatitis und Fibrose begünstigt. Er verursacht Leberschäden und Entzündungen, indem er ein Ungleichgewicht zwischen der Produktion reaktiver Sauerstoffspezies (ROS) und der antioxidativen Abwehr des Körpers erzeugt.

Über TTI-0102

Der wichtigste Produktkandidat von Thiogenesis, TTI-0102, ist ein asymmetrisches Disulfid und ein sogenanntes Prodrug, das als Vorläufer der Thiolverbindung Cysteamin dient. Thiole, die eine funktionelle SH-Gruppe (mit Schwefel und Wasserstoff) aufweisen, sind vielseitige bioaktive Moleküle, die bekanntermaßen an wichtigen biochemischen Reaktionen und Stoffwechselprozessen beteiligt sind, was sie zu vielversprechenden Kandidaten für die Behandlung verschiedener Krankheiten macht. Cysteamin kurbelt die Produktion einer beträchtlichen Menge des intrazellulären Cysteins an, das eine Vorstufe wichtiger Antioxidantien wie Glutathion und der bedingt essenziellen Aminosäure Taurin ist, die beide das Potenzial haben, oxidativen Stress zu bekämpfen und die Mitochondrienfunktion wiederherzustellen. Mit der Entwicklung des Prodrug TTI-0102 will Thiogenesis die Probleme der bisherigen Arzneimittel auf Thiolbasis – wie etwa eine kurze Halbwertszeit, unerwünschte Nebenwirkungen und Dosierungsbeschränkungen – einer Lösung zuführen.

Über Prodrugs

Prodrugs sind Arzneimittel, die bereits zugelassene Wirkstoffe enthalten und so modifiziert sind, dass diese Wirkstoffe erst durch Verstoffwechslung im Organismus aktiv werden. Für Zulassungszwecke können Prodrugs bestehende Sicherheitsdaten von Dritten in Zulassungsanträgen im Rahmen des vereinfachten Zulassungsverfahrens gemäß 505 (b)(2) in den Vereinigten Staaten und des entsprechenden Hybridsystems in der EU nutzen, um mit der behördlichen Genehmigung in Wirksamkeitsstudien am Menschen zu gehen. Prodrugs können das Profil des aktiven Wirkstoffs verbessern und damit seine Bioverfügbarkeit erhöhen sowie weniger Nebenwirkungen verursachen.

Über Thiogenesis

Thiogenesis Therapeutics, Corp. (TSXV: TTI) (OTCQX: TTIPF) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase mit Sitz in San Diego, Kalifornien. Die Aktien des Unternehmens werden an der TSX Venture Exchange und in den Vereinigten Staaten im Börsensegment OTCQX gehandelt. Thiogenesis Therapeutics, Corp. (TSXV: TTI) (OTCQX: TTIPF) Thiogenesis entwickelt schwefelhaltige Prodrugs, die als Vorläufer für bereits zugelassene thiolaktive Verbindungen dienen und das Potenzial haben, schwere pädiatrische Erkrankungen mit ungedecktem medizinischen Bedarf zu behandeln. Der führende Produktkandidat von Thiogenesis, TTI-0102, befindet sich in einer aktiven klinischen Phase-2-Studie zur Behandlung von mitochondrialer Enzephalopathie, Laktatazidose und Schlaganfall („MELAS“) sowie in einer klinischen Phase-2a-Studie zum Leigh-Syndrom-Spektrum („LSS“) mit IND-Zulassung. Klinische Studien zum Rett-Syndrom und zur stoffwechselbedingten Entzündung der Leber (Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis/„MASH“) bei Kindern sind in Planung.

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