Roche pausiert Gentherapie Elevidys für nicht-gehfähige DMD-Patienten
Der schweizerische Pharmakonzern Roche hat sich entschieden, die Verabreichung der Gentherapie Elevidys zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei nicht-gehfähigen Patienten auszusetzen. Diese Maßnahme folgte auf zwei tragische Todesfälle durch akutes Leberversagen, die im Zusammenhang mit der Therapie standen.
Nach einer gründlichen klinischen Neubewertung erklärte Roche, dass das Nutzen-Risiko-Verhältnis von Elevidys bei dieser spezifischen Patientengruppe derzeit nicht vertretbar sei. Das Unternehmen zeigte sich zutiefst betroffen von den Todesfällen der beiden jungen Männer und arbeitet intensiv daran, die Risiken, die mit der Elevidys-Behandlung einhergehen, zu mindern.
Im klinischen Kontext wird die Therapie für nicht-gehfähige Patienten ab sofort pausiert, während im kommerziellen Bereich die Behandlung vollständig eingestellt wird. Dennoch bleibt Elevidys für gehfähige DMD-Patienten jeden Alters weiterhin im Einsatz, da hier das Nutzen-Risiko-Verhältnis als positiv erachtet wird.
Duchenne-Muskeldystrophie ist eine seltene und fortschreitende Muskelerkrankung, die vor allem männliche Patienten betrifft. Sie beginnt im Kindesalter und führt rasch zu fortschreitendem Muskelschwund, wodurch die Gehfähigkeit, sowie die Funktionen der oberen Gliedmaßen, der Lunge und des Herzens verloren gehen.
Die Prävalenz dieser Erkrankung liegt etwa bei einem von 5000 neugeborenen Jungen.
