Intercept Pharmaceuticals: Prüfungen und Herausforderungen auf dem Weg zur Zulassung von Ocaliva
Intercept Pharmaceuticals sieht sich mit einer weiteren Hürde im Zulassungsprozess seines Medikaments Ocaliva (obeticholsäure) konfrontiert. Die US-amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde (FDA) hat sich dazu entschieden, dem Medikament für die Indikation primäre biliäre Cholangitis (PBC) nicht die volle Zulassung zu erteilen. Dies geschah nach einer ungünstigen Bewertung durch das Beratungskomitee zu Arzneimitteln für Magen-Darm-Erkrankungen im September 2024, woraufhin es Ocaliva an der überwältigenden Unterstützung mangelte.
Die FDA erteilte Intercept ein vollständiges Antwortschreiben, das die aktuell beantragte Form des ergänzenden neuen Zulassungsantrags (sNDA) als nicht zustimmungsfähig bezeichnet. Auch wenn Ocaliva weiterhin in den USA unter der beschleunigten Zulassung aus dem Jahr 2016 erhältlich bleibt, ist der Schritt ein Rückschlag für die Ambitionen des Unternehmens, die Zulassung seiner Therapie auszuweiten. Das Medikament kommt mit einem deutlich ausgewiesenen Hinweis auf das Risiko einer Leberdekompensation oder eines Leberversagens, sollte es nicht korrekt dosiert werden.
Im Zuge der Entscheidung verwies die FDA auf zusätzliche Sicherheitsinformationen und Daten aus einer Post-Marketing-Studie (NCT02308111), die laufend geprüft werden. Trotz der angespannten regulatorischen Geschichte und des mehr als durchwachsenen Expertenvotums bleibt US-Präsident Vivek Devaraj zuversichtlich: "Wir sind überzeugt von der Gesamtheit der Evidenz zu Ocaliva und beabsichtigen, eng mit der FDA an den nächsten Schritten zu arbeiten."
Auch in Europa stand Ocaliva vor regulatorischen Hürden. Die Europäische Kommission zog im September die bedingte Marktzulassung als Zweitlinienbehandlung bei PBC zurück, basierend auf der Neubewertung des Nutzen-Risiko-Profils durch den Ausschuss für Humanarzneimittel der EMA. Unerwartet wurde diese Entscheidung wenige Tage später durch den Präsidenten des Gerichts der Europäischen Union überstimmt, was Ocaliva auf dem Markt hielt.
