FDA verweigert Biogen-Zulassung für höherdosierte Version von Spinraza

Die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA hat die Zulassung einer höherdosierten Version von Biogens Medikament gegen eine seltene genetische Erkrankung, die Muskelschwäche verursacht, abgelehnt. Die Ablehnung erfolgt mit dem Hinweis auf notwendige Aktualisierungen im technischen Bereich der Antragsunterlagen. Mängel in den klinischen Daten, die die Wirksamkeit des hochdosierten Regimes belegen, wurden nicht festgestellt, wie das Unternehmen mitteilte.

Biogen plant, den Antrag zügig auf Grundlage der verfügbaren Informationen erneut einzureichen. Spinraza, das erstmals 2016 zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) zugelassen wurde, erzielte 2024 weltweit Umsätze in Höhe von 1,57 Milliarden US-Dollar und ist damit das zweitmeistverkaufte Produkt von Biogen.

Priya Singhal, Leiterin der Entwicklungsabteilung bei Biogen, erklärte, man sei trotz der unerwarteten Entscheidung weiterhin bestrebt, die höherdosierte Therapie Personen mit SMA zur Verfügung zu stellen. Die seltene genetische Störung SMA wird durch Mutationen im SMN1-Gen verursacht und führt zu fortschreitendem Muskelschwund sowie Degeneration von Motoneuronen. Biogen steht zunehmender Konkurrenz durch Novartis' Gentherapie Zolgensma und Roches orales Medikament Evrysdi gegenüber, die beide aufgrund ihrer einfachen Verabreichung und breiteren Zugänglichkeit an Beliebtheit gewonnen haben.

Das höherdosierte Regime, das bereits in Japan zugelassen und von der Europäischen Arzneimittelbehörde sowie anderen Regulierungsbehörden überprüft wird, besteht aus zwei Initialdosen von jeweils 50 mg im Abstand von 14 Tagen, gefolgt von 28 mg Erhaltungsdosen alle vier Monate. Dies im Vergleich zur derzeitigen Standarddosis von 12 mg. Biogens Antrag stützte sich auf Daten aus klinischen Studien, die zeigten, dass die höherdosierte Version die motorischen Funktionen bei Säuglingen im Vergleich zu unbehandelten Patienten erheblich verbesserte.

Das Medikament wird per Injektion in die Rückenmarksflüssigkeit verabreicht, um die für das Überleben der Motoneuronen essenziellen Proteinniveaus zu erhöhen. Die globalen Rechte zur Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von Spinraza hat Biogen von Ionis Pharmaceuticals lizenziert.