Thiogenesis präsentiert Daten aus der Phase-2-Studie (EU) zu MELAS auf der Mitocon 2026
Im Fokus stehen die optimierte gewichtsbasierte Dosierung einmal pro Tag sowie die klinisch bedeutsame Verbesserung der Fatigue

San Diego, Kalifornien, 26.01.2026 (PresseBox) - Thiogenesis Therapeutics, Corp. (TSXV: TTI) (OTCQX: TTIPF) („Thiogenesis“ oder das „Unternehmen“), ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich mit der Entwicklung der nächsten Generation von Propharmaka (Prodrugs) auf Thiolbasis zur Behandlung seltener mitochondrialer und pädiatrischer Erkrankungen beschäftigt, hat heute bekannt gegeben, dass die Interimsdaten aus seiner klinischen Phase-2-Studie (EU) zu TTI-0102 bei Patienten mit mitochondrialer Enzephalomyopathie, Laktatazidose und schlaganfallähnlichen Episoden (MELAS) auf der Mitocon 2026 präsentiert wurden. Die Mitocon ist eine führende internationale Konferenz auf dem Gebiet der Mitochondrienmedizin, die dieses Jahr in der italienischen Stadt Pisa stattfand.

Das Poster mit dem Originaltitel „TTI-0102 in MELAS: PK/PD Results from a Phase 2 Study – Preliminary Evidence of Safety and Efficacy in Mitochondrial Disease“ wurde am 23. Januar während der „Late-Breaking News“-Session auf der Mitocon vorgestellt. Diese Auszeichnung ist der Präsentation von Daten von hoher wissenschaftlicher und klinischer Relevanz vorbehalten, die vom Scientific Committee der Konferenz ausgewählt wurden.

Wichtigste Erkenntnisse aus der Phase-2-Studie (EU) zu MELAS

An der randomisierten, einfach verblindeten, placebokontrollierten explorativen Phase-2-Studie (EU) mit hoher Fixdosis nahmen neun (n=9) Patienten mit genetisch bestätigter MELAS teil, bei der es sich um eine schwerwiegende mitochondriale Erkrankung mit begrenzten Therapiemöglichkeiten handelt. Die auf der Mitocon vorgestellten Ergebnisse zeigten, dass eine gewichtsbasierte Dosierung entscheidend für eine optimale Exposition und Verträglichkeit ist. Dies hat sich auch im Rahmen langjähriger klinischer Erfahrungen mit Cysteamin in Konzentrationen, die mit zugelassenen Formulierungen (Cystagon® oder Procysbi®) bei Cystinose vergleichbar sind, bestätigt.

Hier ein Überblick über die klinischen, pharmakokinetischen und pharmakodynamischen Erkenntnisse:

Klinisches Outcome (Fatigue):

-          Statistisch signifikante Verbesserung der von Patienten angegebenen Erschöpfungszustände (Fatigue), gemessen anhand der Gesamtpunktezahl auf der Modified Fatigue Impact Scale (MFIS).

-          Bei einer durchschnittlichen Dosis von rund 60 mg/kg/Tag war bei mit TTI-0102 behandelten Patienten eine mittlere Verringerung der MFIS-Gesamtpunktezahl um bis zu 10 % im Vergleich zur Placebo-Gruppe (p < 0,001) zu beobachten.

-          Fatigue ist ein zentrales und funktionell stark einschränkendes Symptom, das bei Patienten mit mitochondrialen Erkrankungen auftritt.

Pharmakokinetik (PK):

-          Anhaltende 24-Stunden-Cysteamin-Exposition durch gewichtsbasierte Dosis einmal pro Tag erreicht

-          Ermittlung einer optimalen Dosis von etwa 60 ± 5 mg/kg TTI-0102 zum Erreichen der angestrebten Exposition

-          Geringere maximale Plasma-Cysteaminkonzentrationen (Cmax) bei dieser Dosis im Vergleich zu festen Dosierungen und zugelassenen Cysteamin-Formulierungen, was eine verbesserte gastrointestinale Verträglichkeit unterstützt

Pharmakodynamik (PD):

-          Erhöhte Plasma-Pyruvatwerte ohne Anstieg des Laktatspiegels, was auf einen verstärkten glykolytischen Fluss hindeutet. Es handelt sich dabei um einen Stoffwechselzustand, in dem Glukose wirksamer in nutzbare Zellenergie umgewandelt wird, anstatt in die Laktatproduktion umgeleitet zu werden. Dies ist mit einer verbesserten Energieverarbeitung in den Mitochondrien gleichzusetzen.

-          Verringerte Plasma-Tryptophanwerte, was möglicherweise den oxidativen Stress reduziert, der mit neurotoxischen Metaboliten des Kynurenin-Stoffwechselwegs verbunden ist.

-          Diese pharmakodynamischen Effekte waren dosisabhängig: unter 40 mg/kg/Tag vernachlässigbar, bei etwa 60 mg/kg/Tag optimal und bei höheren Dosen leicht reduziert.

Insgesamt stehen diese pharmakodynamischen Resultate im Einklang mit einer Abnahme von oxidativem Stress und einer Verbesserung des zellulären Energiestoffwechsels, was für den beabsichtigten Wirkmechanismus von TTI-0102 bei mitochondrialen Erkrankungen auf Grundlage des Thiol-Disulfid-Austauschgleichgewichts spricht und eine biologische Begründung für die beobachtete klinische Verbesserung der Fatigue liefert.

Die Studie zeigte ferner, dass eine Fixdosis bei Patienten mit geringerem Körpergewicht zu gastrointestinalen Nebenwirkungen und Behandlungsabbrüchen führte, während eine gewichtsangepasste Dosis diese Effekte abschwächte; dies spricht für den entsprechenden Einsatz in zukünftigen klinischen Studien. Eine gewichtsbasierte Dosis von 60 ± 5 mg/kg TTI-0102 (ca. 26 mg/kg Cysteamin-Basenäquivalent) führte zu einer anhaltenden 24-Stunden-Cysteamin-Exposition bei der halben Tagesdosis von Cystagon® oder Procysbi®, die Patienten mit Cystinose verabreicht wurde, und zu geringeren Spitzenkonzentrationen.

„Die auf der Mitocon präsentierten Ergebnisse bestätigen, dass TTI-0102 bei MELAS einen aussagekräftigen biologischen und klinischen ‚Proof-of-Concept‘ erzielt, wenn es in einer angemessenen, gewichtsabhängigen Dosierung verabreicht wird“, so Dr. med. Patrice Rioux, Chief Executive Officer und Mitbegründer von Thiogenesis. „Insbesondere die statistisch signifikante Verbesserung der Fatigue, gemessen anhand der MFIS, ist von großer Relevanz, da Fatigue eine zentrale funktionelle Komponente darstellt, die im umfassenden MM-COAST-Outcome-Rahmen erfasst wird. Letzterer wird in unserer bevorstehenden Phase-2a-Studie zum Leigh-Syndrom-Spektrum verwendet. Zusammen mit einem gut charakterisierten pharmakokinetischen und pharmakodynamischen Profil fließen diese Ergebnisse direkt in das Design unseres Leigh-Programms ein.“

Über MFIS

Die Modified Fatigue Impact Scale (MFIS) ist ein validiertes Instrument zur Darstellung des von Patienten berichteten Outcomes. Sie wird im großen Stil bei neurologischen und mitochondrialen Erkrankungen eingesetzt, um die Auswirkungen von Fatigue auf die körperliche, kognitive und psychosoziale Funktionsfähigkeit zu bewerten. Fatigue tritt bei schätzungsweise 71–100 % der Patienten mit mitochondrialen Erkrankungen auf und wird häufig als eines der belastendsten Symptome angegeben. Die MFIS hat sich als sensitiv gegenüber klinisch bedeutsamen Veränderungen erwiesen und gilt als geeigneter Endpunkt für die Bewertung des therapeutischen Nutzens bei mitochondrialen Erkrankungen.

Über Mitocon

Mitocon – Insieme per lo studio e la cura delle malattie mitocondriali OdV – ist Italiens führende Patientenvertretungsorganisation, die sich für Patienten mit mitochondrialen Erkrankungen einsetzt. Mitocon unterstützt Forschungs- und Bildungsmaßnahmen sowie die Zusammenarbeit zwischen Klinikern, Wissenschaftlern und Patientengruppen. Die internationale Mitocon-Jahreskonferenz gilt weithin als führendes Forum für die Präsentation neuer wissenschaftlicher und klinischer Fortschritte in der Mitochondrienmedizin.

Über MELAS

Die mitochondriale Enzephalomyopathie mit Laktatazidose und schlaganfallähnlichen Episoden (MELAS) ist eine seltene, vererbte mitochondriale Erkrankung, die meist durch eine Mutation in der mitochondrialen DNA (m.3243A>G) verursacht wird. Zu den Symptomen zählen Krampfanfälle, Muskelschwäche, Erschöpfungszustände (Fatigue), Kopfschmerzen und schlaganfallähnliche Episoden. Oxidativer Stress und ein gestörter mitochondrialer Energiestoffwechsel sind wesentliche Faktoren, die zur Krankheitsprogression beitragen. MELAS betrifft nach Schätzungen 4,1 von 100.000 Menschen weltweit und gilt als seltene Krankheit (Orphan Disease).

Über das Leigh-Syndrom-Spektrum

Das Leigh-Syndrom-Spektrum ist eine seltene, vererbte mitochondriale Erkrankung, die typischerweise im Säuglings- oder Kleinkindalter diagnostiziert wird und etwa 1 von 40.000 Lebendgeburten betrifft. Die Erkrankung ist durch fortschreitenden neurologischen Verfall, Entwicklungsrückschritte, Atemfunktionsstörungen und Krampfanfälle gekennzeichnet. Es gibt aktuell keine zugelassenen Therapien für die Behandlung des Leigh-Syndrom-Spektrums.

Über TTI-0102

TTI-0102 ist das Leitprodukt von Thiogenesis. Dieses Propharmakon (Prodrug) auf Basis von Cysteamin der nächsten Generation wurde entwickelt, um die Einschränkungen von Thiotherapien der ersten Generation – wie eine kurze Halbwertszeit, gastrointestinale Nebenwirkungen und Dosierungsbeschränkungen – zu überwinden. Durch eine kontrollierte metabolische Aktivierung ermöglicht TTI-0102 eine anhaltende Cysteamin-Exposition, was eine bessere Verträglichkeit und eine vereinfachte Dosierung ermöglicht. Der Wirkstoff wird derzeit für mehrere Indikationen im Zusammenhang mit mitochondrialer Dysfunktion und oxidativem Stress beurteilt, zu denen MELAS, das Leigh-Syndrom-Spektrum und die nephropathische Cystinose zählen.

Über Thiogenesis Therapeutics

Thiogenesis Therapeutics, Corp. (TSXV: TTI) (OTCQX: TTIPF) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase mit Firmensitz in San Diego, Kalifornien. Das Unternehmen entwickelt schwefelhaltige Prodrugs, die als Vorläufer für bereits zugelassene thiolaktive Verbindungen dienen sollen und möglicherweise zur Behandlung schwerer pädiatrischer Erkrankungen mit erheblichem ungedeckten medizinischen Bedarf herangezogen werden können. Das Leitprogramm von Thiogenesis – TTI-0102 – wird derzeit im Rahmen von MELAS, einer Phase-2a-Studie mit IND-Zulassung, die für das Leigh-Syndrom-Spektrum geplant ist, sowie einer Phase-3-Studie, die für die nephropathische Cystinose geplant ist, beurteilt.

Weiterführende Informationen erhalten Sie über:

Brook Riggins, CFA
Direktor und CFO
E-Mail: [email protected]
Tel.: (888) 223-9165

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen und zukunftsgerichtete Informationen (hierin zusammenfassend als „zukunftsgerichtete Aussagen“ bezeichnet) im Sinne der kanadischen Wertpapiergesetze, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Aussagen in Bezug auf zukünftige Investitionen des Unternehmens. Alle Aussagen, die nicht auf historischen Fakten beruhen, sind zukunftsgerichtete Aussagen. Man sollte sich nicht vorbehaltlos auf zukunftsgerichtete Aussagen verlassen, da diese von Natur aus ungewiss sind, auf Schätzungen und Annahmen beruhen und bekannten und unbekannten Risiken und Ungewissheiten (sowohl allgemeiner als auch spezifischer Art) unterliegen, die dazu beitragen, dass die zukünftigen Ereignisse oder Umstände, auf die sich die zukunftsgerichteten Aussagen beziehen, möglicherweise nicht eintreten werden. Obwohl das Unternehmen davon ausgeht, dass die Erwartungen, die sich in den in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen widerspiegeln, und die Annahmen, auf denen diese zukunftsgerichteten Aussagen beruhen, vernünftig sind, kann nicht garantiert werden, dass sich diese Erwartungen als richtig erweisen werden. Die Leser werden darauf hingewiesen, dass sie sich nicht vorbehaltlos auf die in diesem Dokument enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen verlassen sollten, da nicht gewährleistet werden kann, dass die Pläne, Absichten oder Erwartungen, auf denen die zukunftsgerichteten Aussagen beruhen, tatsächlich eintreten werden. Zukunftsgerichtete Aussagen beinhalten naturgemäß zahlreiche Annahmen, bekannte und unbekannte Risiken und Ungewissheiten, die dazu beitragen, dass die Vorhersagen, Prognosen, Projektionen und andere zukunftsgerichtete Aussagen nicht eintreten, was dazu führen kann, dass die tatsächlichen Leistungen und Ergebnisse des Unternehmens in zukünftigen Zeiträumen wesentlich von den Schätzungen oder Prognosen zukünftiger Leistungen oder Ergebnisse abweichen, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückt oder impliziert werden. Die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen gelten zum Zeitpunkt der Veröffentlichung dieser Pressemitteilung, und das Unternehmen ist nicht verpflichtet, die darin enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen öffentlich zu aktualisieren oder zu revidieren, es sei denn, dies ist durch geltendes Recht vorgeschrieben. Die hierin enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen werden ausdrücklich durch diesen vorsorglichen Hinweis eingeschränkt.

Weder die TSX Venture Exchange und ihre Regulierungsorgane (in den Statuten der TSX Venture Exchange als Regulation Services Provider bezeichnet) noch die OTC Markets Group Inc. (OTCQX: OTCM) übernehmen Verantwortung für die Angemessenheit oder Genauigkeit dieser Pressemitteilung.

Hinweis/Disclaimer zur Übersetzung (inkl. KI-Unterstützung): Die Originalmeldung in der Ausgangssprache (in der Regel Englisch) ist die einzige maßgebliche, autorisierte und rechtsverbindliche Fassung. Diese deutschsprachige Übersetzung/Zusammenfassung dient ausschließlich der leichteren Verständlichkeit und kann gekürzt oder redaktionell verdichtet sein. Die Übersetzung kann ganz oder teilweise mithilfe maschineller Übersetzung bzw. generativer KI (Large Language Models) erfolgt sein und wurde redaktionell geprüft; trotzdem können Fehler, Auslassungen oder Sinnverschiebungen auftreten. Es wird keine Gewähr für Richtigkeit, Vollständigkeit, Aktualität oder Angemessenheit übernommen; Haftungsansprüche sind ausgeschlossen (auch bei Fahrlässigkeit), maßgeblich ist stets die Originalfassung. Diese Mitteilung stellt weder eine Kauf- noch eine Verkaufsempfehlung dar und ersetzt keine rechtliche, steuerliche oder finanzielle Beratung. Bitte beachten Sie die englische Originalmeldung bzw. die offiziellen Unterlagen auf www.sedarplus.ca, www.sec.gov, www.asx.com.au oder auf der Website des Emittenten; bei Abweichungen gilt ausschließlich das Original.

Übermittelt durch das IRW-Press News-Service der IR-WORLD.com Finanzkommunikation GmbH

Für den Inhalt der Mitteilung bzw. des Research ist alleine der Ersteller der Nachricht verantwortlich. Diese Meldung ist keine Anlageberatung oder Aufforderung zum Abschluss bestimmter Börsengeschäfte.