Mesoblast feiert Durchbruch: FDA genehmigt Ryoncil als erste MSC-Therapie in den USA
Der biotechnologische Vorreiter Mesoblast hat einen bedeutenden Meilenstein erreicht: Die US-amerikanische Foods and Drug Administration (FDA) hat grünes Licht für Ryoncil gegeben. Damit bringt Mesoblast die erste mesenchymale Stromazelltherapie in den USA auf den Markt – ein Ritterschlag für das Unternehmen und ein Hoffnungsträger für Kinder mit steroidresistenter akuter Graft-versus-Host-Krankheit (SR-aGvHD).
Ryoncil basiert auf mesenchymalen Stromazellen, die aus dem Knochenmark gesunder Erwachsener gewonnen werden und als wahre Alleskönner im menschlichen Körper gelten. Diese Stammzellen haben das Potenzial, sich in verschiedene Zelltypen zu differenzieren. Die Therapieadresse? Kinder ab zwei Monaten, die dank der bahnbrechenden Behandlung eine neue Chance gegen die ernste Komplikation nach einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation erhalten.
In den USA unterziehen sich jährlich rund 10.000 Patienten einer solchen Transplantation, darunter etwa 1.500 Kinder. Bei rund der Hälfte dieser jungen Patienten tritt die gefürchtete Komplikation aGvHD auf, wobei herkömmliche Steroidbehandlungen oft ins Leere laufen. Doch die neue Therapie von Mesoblast scheint vielversprechend: In einer Phase-3-Studie, die sich speziell an Kinder mit schwerer SR-aGvHD richtete, zeigte sich bei 70 % der Behandelten eine positive Gesamtantwort nach nur 28 Tagen.
Bemerkenswert ist, dass 30 % der teilnehmenden Kinder eine komplette Genesung erlebten, ohne dass die Therapie unterbrochen werden musste. Angesichts dieser positiven Entwicklungen erlebt die Aktie von Mesoblast einen Höhenflug und verzeichnet derzeit einen Anstieg um 42,60 % auf 17,47 USD im vorbörslichen Handel.
