FDA-Ablehnung verlängert Warten auf bahnbrechende Therapie für Galactosämie
Die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA hat die Marktzulassung für das Medikament Govorestat von Applied Therapeutics gegen klassische Galactosämie verweigert. Damit verzögert sich erneut die Einführung der ersten medikamentösen Behandlung für diese genetische Erkrankung. Die Hoffnung des Unternehmens, mit dem zentralnervensystem-durchdringenden Aldose-Reduktase-Inhibitor den Durchbruch im Kampf gegen Galactosämie zu erzielen, wurde durch ein 'Complete Response Letter' der FDA enttäuscht.
Dieses Schreiben wies auf Mängel im Zulassungsantrag hin, wie aus einer aktuellen Pressemitteilung vom 27. November hervorgeht. Der Aktienkurs von Applied Therapeutics, das an der Nasdaq notiert ist, fiel nach dieser Nachricht um dramatische 76% im nachbörslichen Handel. Das Unternehmen hat eine Marktkapitalisierung von 997,1 Millionen US-Dollar. Bereits zuvor hatte die FDA mehr Zeit für die Beurteilung des Medikaments verlangt, nachdem Applied Therapeutics zusätzliche Daten eingereicht hatte.
Das Biopharmaunternehmen erklärte, dass es nun das Feedback der Behörde auswertet und plant, sofort Gespräche mit der FDA aufzunehmen, um den Zulassungsantrag erneut einzureichen oder gegen die Entscheidung Berufung einzulegen. In den USA leiden etwa 3.300 Menschen an Galactosämie, einer erblichen Stoffwechselstörung, die die ordnungsgemäße Umwandlung von Galactose zu Glukose behindert. Diese Stoffwechselblockade führt zur Ansammlung von Galactitol, einem toxischen Metaboliten, der neurologische Komplikationen verursacht.
Mittlerweile ist die einzige Behandlung die Vermeidung von Galactose oder Laktose in der Ernährung. Govorestat zeigte in klinischen Studien bei Kindern zwischen zwei und 17 Jahren signifikante Verbesserungen in alltäglichen Aktivitäten sowie in kognitiven und motorischen Fähigkeiten. Shoshana Shendelman, CEO von Applied Therapeutics, zeigte sich enttäuscht über die Entscheidung der FDA und unterstrich das Potenzial von Govorestat, das Leben von Galactosämie-Patienten zu verändern.
Die Präsidentin der Galactosemia Foundation, Nicole Casale, äußerte im Namen der betroffenen Gemeinschaft ihr großes Bedauern über die Ablehnung der Zulassung.
