Für welche Krankheit ist Zolgensma?

zigeunerMontag um 01:34

Für welche Krankheit ist Zolgensma?

KrankheitZolgensma
 

Antworten

69wolleMontag um 02:021x hilfreich

Zolgensma ist ein gentherapeutisches Arzneimittel zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA), einer seltenen genetischen Erkrankung, die zu Muskelschwund führt.

heidelind0901Montag um 20:590x hilfreich

Zolgensma ist ein gentherapeutisches Arzneimittel zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA)

PolarlichterMontag um 09:250x hilfreich

Muskelatrophie spinaler Art.

DaLuMontag um 07:310x hilfreich
spinale Muskelatrophie
bekatronicMontag um 04:301x hilfreich

Zolgensma (Onasemnogen-Abeparvovec) ist eine hochpreisige Gentherapie (ca. 2 Millionen Euro) zur Behandlung der seltenen Spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Säuglingen und Kindern. Es ersetzt das defekte SMN1-Gen durch eine einmalige Infusion, um das Fortschreiten der Muskelschwäche zu stoppen. Die Anwendung erfolgt oft in Kombination mit einer immunsuppressiven Therapie. 

Wichtige Details zur Anwendung:

  • Indikation: Zugelassen für Patienten mit 5q-assoziierter SMA (Typ 1) oder bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens.
  • Verabreichung: Einmalige, einstündige intravenöse Infusion.
  • Risiken & Nebenwirkungen: Potenzielle schwere Leberschäden (erhöhte Leberwerte), Thrombozytopenie (verringerte Blutplättchen) und thrombotische Mikroangiopathien.
  • Wirksamkeit: Studien zeigten motorische Verbesserungen, wobei die dauerhafte Wirkung noch untersucht wird.
 
 

Frage stellen

 
 
Suchbegriff