Orphan Drugs wertvoll: Nur ein Prozent der Seltenen Erkrankungen bisher medikamentös behandelbar
(lifepr) Berlin, 22.06.2017 - Beim Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie (BPI) stößt die von der Barmer befeuerte Kosten-Nutzen-Debatte bei Orphan Drugs auf Unverständnis. „Noch immer sind nur etwa ein Prozent der rund 8.000 seltenen Erkrankungen medikamentös behandelbar. Für diese Menschen ist die Forschung und Entwicklung von sogenannten Orphan Drugs eine große Hoffnung“, so Dr. Norbert Gerbsch, stellvertretender Hauptgeschäftsführer des BPI. Die Kasse wirft der Industrie Kostentreiberei vor, fordert Preis-Leistungsbewertungen und schürt gleichzeitig die Ängste der Patienten vor angeblich unsicheren Medikamenten. „Das ist zynisch den Betroffenen gegenüber“, so Gerbsch. „Gesundheitsversorgung ist keine Supermarktware!“
15 Jahre Forschungsarbeit können mitunter in der Entwicklung eines Medikamentes für eine seltene Erkrankung stecken. Für die Studien stehen naturgemäß nur kleine Patientenkollektive zur Verfügung. Deshalb haben zugelassene Orphan Drugs in der frühen Nutzenbewertung nach Prüfung durch die EU mit Recht von vornherein einen Zusatznutzen. Dr. Norbert Gerbsch: „Die pharmazeutischen Unternehmen, die im Bereich seltener Erkrankungen forschen und entwickeln, investieren über einen langen Zeitraum Millionenbeträge bis zur Marktreife neuer Arzneimittel. Dennoch besagt der Bericht der EU-Kommission, dass angesichts der rund 8.000 seltenen Erkrankungen mit Orphan Drugs erst ein Prozent dieser Leiden medikamentös behandelbar ist. Wir werden uns also auch weiterhin besonders für die verbesserten Diagnose- und Therapieoptionen durch Arzneimittel für seltene Erkrankungen engagieren“, sagt Gerbsch.
Die EU-Kommission hat sich deutlich zur Forschung an Orphan Drugs bekannt. Der Status als Orphan Drugs wird von der Europäischen Arzneimittelagentur EMA nach intensiver Prüfung vergeben. Dies nur dann, wenn es für eine seltene Erkrankung noch keine medikamentöse Behandlung gibt oder das neue Arzneimittel gegenüber bestehenden Therapieoptionen klinisch relevante Vorteile hat. Wie jedes innovative Arzneimittel unterliegen Orphan Drugs dem AMNOG. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bewertet das Ausmaß des Zusatznutzens. Im Anschluss werden Erstattungsbetragsverhandlungen zwischen dem Hersteller und dem GKV-Spitzenverband geführt, die eine wirtschaftliche Verordnung durch den behandelnden Arzt ermöglichen.
15 Jahre Forschungsarbeit können mitunter in der Entwicklung eines Medikamentes für eine seltene Erkrankung stecken. Für die Studien stehen naturgemäß nur kleine Patientenkollektive zur Verfügung. Deshalb haben zugelassene Orphan Drugs in der frühen Nutzenbewertung nach Prüfung durch die EU mit Recht von vornherein einen Zusatznutzen. Dr. Norbert Gerbsch: „Die pharmazeutischen Unternehmen, die im Bereich seltener Erkrankungen forschen und entwickeln, investieren über einen langen Zeitraum Millionenbeträge bis zur Marktreife neuer Arzneimittel. Dennoch besagt der Bericht der EU-Kommission, dass angesichts der rund 8.000 seltenen Erkrankungen mit Orphan Drugs erst ein Prozent dieser Leiden medikamentös behandelbar ist. Wir werden uns also auch weiterhin besonders für die verbesserten Diagnose- und Therapieoptionen durch Arzneimittel für seltene Erkrankungen engagieren“, sagt Gerbsch.
Die EU-Kommission hat sich deutlich zur Forschung an Orphan Drugs bekannt. Der Status als Orphan Drugs wird von der Europäischen Arzneimittelagentur EMA nach intensiver Prüfung vergeben. Dies nur dann, wenn es für eine seltene Erkrankung noch keine medikamentöse Behandlung gibt oder das neue Arzneimittel gegenüber bestehenden Therapieoptionen klinisch relevante Vorteile hat. Wie jedes innovative Arzneimittel unterliegen Orphan Drugs dem AMNOG. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bewertet das Ausmaß des Zusatznutzens. Im Anschluss werden Erstattungsbetragsverhandlungen zwischen dem Hersteller und dem GKV-Spitzenverband geführt, die eine wirtschaftliche Verordnung durch den behandelnden Arzt ermöglichen.
