Bayer beantragt EU-Zulassung für rekombinanten Faktor VIII BAY 81-8973 zur Behandlung der Hämophilie A bei Kindern und Erwachsenen
(lifepr) Berlin, 04.12.2014 - Bayer HealthCare hat die Zulassung für BAY 81-8973, einem rekombinanten Faktor VIII, zur Behandlung der Hämophilie A bei Kindern und Erwachsenen bei der europäischen Arzneimittelbehörde EMA (European Medicines Agency) beantragt. BAY 81-8973 ist ein weiterentwickelter rekombinanter Faktor VIII (rFVIII), der in klinischen Studien eine wirksame Prophylaxe sowohl bei zwei- als auch bei dreimaliger Gabe pro Woche in üblicher Dosierung zeigen konnte. In den kommenden Monaten plant Bayer, die Zulassung für BAY 81-8973 in weiteren Ländern zu beantragen.
"Die klinischen Daten aus den LEOPOLD-Studien zeigen, dass BAY 81-8973 in der üblichen Dosierung Blutungen bei Patienten mit schwerer Hämophilie A sowohl bei zweimal wöchentlicher Gabe als auch bei dreimal wöchentlicher Gabe vorbeugen kann", sagte Privatdozent Dr. Johannes Oldenburg vom Institut für experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin der Universität Bonn sowie Mitglied des Lenkungsausschusses der Studien. "Die flexible Dosierung erweitert für Patienten und ihre Ärzte die Behandlungsmöglichkeiten, so dass es einfacher wird, für den jeweiligen Patienten ein geeignetes Behandlungsschema zu finden."
"Bayer engagiert sich sehr für an Hämophilie erkrankten Patienten und die Beantragung der Zulassung für BAY 81-8973 ist ein wichtiger Fortschritt in unserem Bemühen, die Behandlung von Menschen mit Hämophilie weiter zu verbessern", sagte Dr. Jörg Möller, Mitglied im Executive Committee von Bayer HealthCare und Leiter der Globalen Entwicklung.
Der Zulassungsantrag basiert auf den positiven Ergebnissen von drei klinischen Studien der Phase III bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit insgesamt 204 Teilnehmern. Die Studie LEOPOLD II belegte für BAY 81-8973 die therapeutische Überlegenheit der Prophylaxe gegenüber einer Behandlung nach Bedarf. Die Ergebnisse zeigten bei der prophylaktischen Anwendung eine Verminderung der medianen jährlichen Blutungsrate (annualized bleeding rate oder ABR) um 93,3 Prozent bei der zweimal wöchentlichen Infusion und um 96,7 Prozent bei der dreimal wöchentlichen Infusion im Vergleich zu den Patienten, die nur nach Bedarf behandelt wurden. Die Patienten wurden randomisiert auf drei Behandlungsgruppen verteilt. In den Prophylaxe-Gruppen (zwei- bzw. dreimalige Gabe pro Woche) lagen die medianen jährlichen Blutungsraten bei vier bzw. zwei. In der Gruppe mit Behandlung nach Bedarf lag der Median bei 60 Blutungen im Jahr. In beiden Prophylaxegruppen konnte dabei mit einer Dosierung von 20-40IU/kg eine adäquate Blutungskontrolle aufrechterhalten werden. Bei der Behandlung nach Bedarf gelang eine Blutungskontrolle in 95 Prozent der Fälle nach einer oder zwei Infusionen.
Insgesamt war die Rate der behandlungsbedingten Nebenwirkungen gering und es wurde kein Auftreten von Hemmkörpern beobachtet. In einer Studie mit 51 bereits vorbehandelten Kindern unter 12 Jahren zeigte BAY 81-8973 in allen Dosierungen der Prophylaxe (zwei- oder dreimal wöchentlich oder alle zwei Tage) eine gute Wirksamkeit ohne Auftreten von Hemmkörpern. Eine weitere klinische Studie mit bisher noch unbehandelten Patienten läuft derzeit noch. Die Studienergebnisse von LEOPOLD II hat Bayer im Mai 2014 auf dem Weltkongress der WFH (World Federation of Hemophilia) vorgestellt.
Über LEOPOLD
Das klinische Entwicklungsprogramm LEOPOLD (Long-Term Efficacy Open-Label Program in Severe Hemophilia A Disease) umfasst drei internationale klinische Studien, die sowohl die Pharmakokinetik als auch die Wirkung und die Sicherheit von BAY 81-8973 bei Studienteilnehmern mit schwerer Hämophilie A (<1 Prozent FVIII:C) untersuchen.
LEOPOLD I ist eine randomisierte, offen durchgeführte klinische Studie im Crossover-Design bei männlichen Patienten mit schwerer Hämophilie A im Alter zwischen 12 und 65 Jahren. Ziel der Studie war es, die Wirksamkeit und Sicherheit von BAY 81-8973 bei prophylaktischer Anwendung, bei der Behandlung von Blutungen, sowie die Aufrechterhaltung der Blutgerinnung während eines operativen Eingriffs zu zeigen. In der Phase-III-Studie LEOPOLD II erhielten 80 Patienten BAY 81-8973 randomisiert entweder als niedrigdosierte Prophylaxe (20-30 IU/kg; n=28) zweimal pro Woche, als hochdosierte Prophylaxe (30-40 IU/kg; n=31) dreimal pro Woche, oder bei Bedarf (n=21). Ziel der Studie war es, zu zeigen, dass die Prophylaxe der Behandlung nach Bedarf überlegen ist. Der primäre Studienendpunkt war die Blutungsrate innerhalb von 12 Monaten. Die offen durchgeführte, nicht-randomisierte Phase III Studie LEOPOLD Kids prüft die Wirkung und Sicherheit von BAY 81-8973 bei der prophylaktischen Anwendung, der Behandlung von Blutungen sowie während Operationen bei zuvor behandelten Kindern im Alter von 12 Jahren oder jünger.
Über Hämophilie A
Bei Hämophilie A, auch bekannt als Faktor-VIII-Mangel oder "klassische Bluterkrankheit", handelt es sich fast immer um eine vererbte Störung der Blutgerinnung. Hämophilie A ist die häufigste Form der Bluterkrankheit, bei der das Blutgerinnungsprotein Faktor VIII fehlt oder fehlerhaft gebildet wird. Hämophilie A ist durch verlängerte oder spontane Blutungen charakterisiert, die insbesondere Muskeln, Gelenke oder innere Organe betreffen.
Hämophilie bei Bayer HealthCare
Mit dem Ziel, das Leben von Menschen zu verbessern, arbeitet Bayer HealthCare an der Erweiterung seines Portfolios für innovative Behandlungen. Der Hämophiliebereich bei Bayer umfasst ein Medikament, das für die Behandlung von Hämophilie A zugelassen ist und mehrere andere Wirkstoffe in verschiedenen Phasen der klinischen Entwicklung für Sichelzellenanämie sowie andere Bluterkrankungen und Blutgerinnungsstörungen. Alle diese Produkte spiegeln den Forschungsansatz des Unternehmens wider, der die Suche nach geeigneten Zielmolekülen (Targets) zur Behandlung von Bluterkrankungen und Blutgerinnungsstörungen in den Vordergrund stellt.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Presseinformation kann bestimmte in die Zukunft gerichtete Aussagen enthalten, die auf den gegenwärtigen Annahmen und Prognosen der Unternehmensleitung des Bayer-Konzerns bzw. seiner Teilkonzerne beruhen. Verschiedene bekannte wie auch unbekannte Risiken, Ungewissheiten und andere Faktoren können dazu führen, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die Entwicklung oder die Performance der Gesellschaft wesentlich von den hier gegebenen Einschätzungen abweichen. Diese Faktoren schließen diejenigen ein, die Bayer in veröffentlichten Berichten beschrieben hat. Diese Berichte stehen auf der Bayer-Webseite http://www.bayer.com zur Verfügung. Die Gesellschaft übernimmt keinerlei Verpflichtung, solche zukunftsgerichteten Aussagen fortzuschreiben und an zukünftige Ereignisse oder Entwicklungen anzupassen.
"Die klinischen Daten aus den LEOPOLD-Studien zeigen, dass BAY 81-8973 in der üblichen Dosierung Blutungen bei Patienten mit schwerer Hämophilie A sowohl bei zweimal wöchentlicher Gabe als auch bei dreimal wöchentlicher Gabe vorbeugen kann", sagte Privatdozent Dr. Johannes Oldenburg vom Institut für experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin der Universität Bonn sowie Mitglied des Lenkungsausschusses der Studien. "Die flexible Dosierung erweitert für Patienten und ihre Ärzte die Behandlungsmöglichkeiten, so dass es einfacher wird, für den jeweiligen Patienten ein geeignetes Behandlungsschema zu finden."
"Bayer engagiert sich sehr für an Hämophilie erkrankten Patienten und die Beantragung der Zulassung für BAY 81-8973 ist ein wichtiger Fortschritt in unserem Bemühen, die Behandlung von Menschen mit Hämophilie weiter zu verbessern", sagte Dr. Jörg Möller, Mitglied im Executive Committee von Bayer HealthCare und Leiter der Globalen Entwicklung.
Der Zulassungsantrag basiert auf den positiven Ergebnissen von drei klinischen Studien der Phase III bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit insgesamt 204 Teilnehmern. Die Studie LEOPOLD II belegte für BAY 81-8973 die therapeutische Überlegenheit der Prophylaxe gegenüber einer Behandlung nach Bedarf. Die Ergebnisse zeigten bei der prophylaktischen Anwendung eine Verminderung der medianen jährlichen Blutungsrate (annualized bleeding rate oder ABR) um 93,3 Prozent bei der zweimal wöchentlichen Infusion und um 96,7 Prozent bei der dreimal wöchentlichen Infusion im Vergleich zu den Patienten, die nur nach Bedarf behandelt wurden. Die Patienten wurden randomisiert auf drei Behandlungsgruppen verteilt. In den Prophylaxe-Gruppen (zwei- bzw. dreimalige Gabe pro Woche) lagen die medianen jährlichen Blutungsraten bei vier bzw. zwei. In der Gruppe mit Behandlung nach Bedarf lag der Median bei 60 Blutungen im Jahr. In beiden Prophylaxegruppen konnte dabei mit einer Dosierung von 20-40IU/kg eine adäquate Blutungskontrolle aufrechterhalten werden. Bei der Behandlung nach Bedarf gelang eine Blutungskontrolle in 95 Prozent der Fälle nach einer oder zwei Infusionen.
Insgesamt war die Rate der behandlungsbedingten Nebenwirkungen gering und es wurde kein Auftreten von Hemmkörpern beobachtet. In einer Studie mit 51 bereits vorbehandelten Kindern unter 12 Jahren zeigte BAY 81-8973 in allen Dosierungen der Prophylaxe (zwei- oder dreimal wöchentlich oder alle zwei Tage) eine gute Wirksamkeit ohne Auftreten von Hemmkörpern. Eine weitere klinische Studie mit bisher noch unbehandelten Patienten läuft derzeit noch. Die Studienergebnisse von LEOPOLD II hat Bayer im Mai 2014 auf dem Weltkongress der WFH (World Federation of Hemophilia) vorgestellt.
Über LEOPOLD
Das klinische Entwicklungsprogramm LEOPOLD (Long-Term Efficacy Open-Label Program in Severe Hemophilia A Disease) umfasst drei internationale klinische Studien, die sowohl die Pharmakokinetik als auch die Wirkung und die Sicherheit von BAY 81-8973 bei Studienteilnehmern mit schwerer Hämophilie A (<1 Prozent FVIII:C) untersuchen.
LEOPOLD I ist eine randomisierte, offen durchgeführte klinische Studie im Crossover-Design bei männlichen Patienten mit schwerer Hämophilie A im Alter zwischen 12 und 65 Jahren. Ziel der Studie war es, die Wirksamkeit und Sicherheit von BAY 81-8973 bei prophylaktischer Anwendung, bei der Behandlung von Blutungen, sowie die Aufrechterhaltung der Blutgerinnung während eines operativen Eingriffs zu zeigen. In der Phase-III-Studie LEOPOLD II erhielten 80 Patienten BAY 81-8973 randomisiert entweder als niedrigdosierte Prophylaxe (20-30 IU/kg; n=28) zweimal pro Woche, als hochdosierte Prophylaxe (30-40 IU/kg; n=31) dreimal pro Woche, oder bei Bedarf (n=21). Ziel der Studie war es, zu zeigen, dass die Prophylaxe der Behandlung nach Bedarf überlegen ist. Der primäre Studienendpunkt war die Blutungsrate innerhalb von 12 Monaten. Die offen durchgeführte, nicht-randomisierte Phase III Studie LEOPOLD Kids prüft die Wirkung und Sicherheit von BAY 81-8973 bei der prophylaktischen Anwendung, der Behandlung von Blutungen sowie während Operationen bei zuvor behandelten Kindern im Alter von 12 Jahren oder jünger.
Über Hämophilie A
Bei Hämophilie A, auch bekannt als Faktor-VIII-Mangel oder "klassische Bluterkrankheit", handelt es sich fast immer um eine vererbte Störung der Blutgerinnung. Hämophilie A ist die häufigste Form der Bluterkrankheit, bei der das Blutgerinnungsprotein Faktor VIII fehlt oder fehlerhaft gebildet wird. Hämophilie A ist durch verlängerte oder spontane Blutungen charakterisiert, die insbesondere Muskeln, Gelenke oder innere Organe betreffen.
Hämophilie bei Bayer HealthCare
Mit dem Ziel, das Leben von Menschen zu verbessern, arbeitet Bayer HealthCare an der Erweiterung seines Portfolios für innovative Behandlungen. Der Hämophiliebereich bei Bayer umfasst ein Medikament, das für die Behandlung von Hämophilie A zugelassen ist und mehrere andere Wirkstoffe in verschiedenen Phasen der klinischen Entwicklung für Sichelzellenanämie sowie andere Bluterkrankungen und Blutgerinnungsstörungen. Alle diese Produkte spiegeln den Forschungsansatz des Unternehmens wider, der die Suche nach geeigneten Zielmolekülen (Targets) zur Behandlung von Bluterkrankungen und Blutgerinnungsstörungen in den Vordergrund stellt.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Presseinformation kann bestimmte in die Zukunft gerichtete Aussagen enthalten, die auf den gegenwärtigen Annahmen und Prognosen der Unternehmensleitung des Bayer-Konzerns bzw. seiner Teilkonzerne beruhen. Verschiedene bekannte wie auch unbekannte Risiken, Ungewissheiten und andere Faktoren können dazu führen, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die Entwicklung oder die Performance der Gesellschaft wesentlich von den hier gegebenen Einschätzungen abweichen. Diese Faktoren schließen diejenigen ein, die Bayer in veröffentlichten Berichten beschrieben hat. Diese Berichte stehen auf der Bayer-Webseite http://www.bayer.com zur Verfügung. Die Gesellschaft übernimmt keinerlei Verpflichtung, solche zukunftsgerichteten Aussagen fortzuschreiben und an zukünftige Ereignisse oder Entwicklungen anzupassen.
